默沙在上个月宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达®，通用名：帕博利珠单抗）的一份补充生物制品许可申请：将通过帕博利珠单抗联合标准护理化疗（吉西他滨和顺铂），用于治疗局部晚期不可切除性或转移性胆管癌（BTC）患者。如果此次能够成功获批，帕博利珠单抗联合标准护理化疗，将为晚期或不可切除性胆管癌患者群体带来一种有望延长生命的新治疗选择。

胆管癌

胆管癌（BTC）是发生在胆囊和胆管中的一组罕见且高度侵袭性的癌症，是继肝细胞癌之后第二大常见的原发性肝脏癌症，约占所有肝脏癌症病例的15%。据估计，全球每年约有211000例患者被诊断为胆管癌，174000例患者死于该疾病。

除此之外，胆管癌还是一种毁灭性的癌症，近些年来在全球范围内的发病率不断上升。并且，因为发病位置特殊，大部分胆管癌患者到晚期时才发现。

但由于胆管癌对身体的破坏性极大，绝大部分胆管癌患者到了晚期已没有资格接受手术切除，这就导致了这些患者没有没有治疗选择，因此5年生存率低于5%。因此，为了能够延长胆管癌患者的生命周期，患者们迫切需要一款能够有效控制病情的药物。

帕博利珠单抗疗法属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，这是当前备受瞩目的一类肿瘤免疫疗法，目的是为了利用人体自身的免疫系统抵御癌症，帕博利珠单抗是通过阻断PD-1/PD-L1信号通路让癌细胞死亡，从而达到治疗癌症的目的，也就是因为这个原理，使得帕博利珠单抗有着治疗多种癌症的潜力。

帕博利珠单抗治疗胆管癌的效果

帕博利珠近期的临床KEYNOTE-966是一项随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，是为了评估帕博利珠单抗+标准护理化疗（吉西他滨+顺铂）、安慰剂+标准护理化疗（吉西他滨+顺铂）一线治疗晚期或不可切除性胆管癌的效果。该临床试验的主要终点是总生存期，次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）与用药治疗的安全性。临床入组的1069例胆管癌患者被随机分为2组，一组使用帕博利珠单抗（200mg，每3周一次，持续治疗约2年）联合吉西他滨和顺铂，另一组接受安慰剂+吉西他滨+顺铂。

临床数据显示：中位随访25.6个月（18.3-38.4个月）得到的临床数据，与化疗相比，帕博利珠单抗+化疗将胆管癌患者的死亡风险显著降低了17%。帕博利珠单抗+化疗组的胆管癌患者的中位总生存期为12.7个月，而化疗组的胆管癌患者的中位总生存期为10.9个月。帕博利珠单抗+化疗组的1年总生存率为52%，而化疗组为44%，2年生存率分别为24.9%和18.1%。不同亚组的总生存期结果基本一致。该试验中帕博利珠单抗的安全性与先前报道的研究结果一致。