伊顿健康导读

近日，德国默克（Merck KGaA）宣布，其研发的潜在“first-in-class”口服小分子药物enpatoran在临床2期试验WILLOW中取得了令人瞩目的积极成果。在参与该试验的皮肤红斑狼疮（CLE）和伴有活动性狼疮皮疹的系统性红斑狼疮（SLE）患者中，超过90%的患者在疾病活动度上出现了具有临床意义的显著降低。基于这一结果，正在加速推进全球三期临床的开展。

Enpatoran作为一种潜在的“first-in-class”选择性Toll样受体（TLR）7/8抑制剂，其作用机制在于通过精准抑制TLR7/8的激活，从而有效减少促炎细胞因子和自身抗体的产生。

WILLOW研究是一项具有创新设计的全球多中心临床试验，采用随机双盲安慰剂对照方法，评估了三种剂量enpatoran（25mg、50mg和100mg，每日两次）联合标准治疗在24周内对狼疮患者的疗效。这项研究特别设置了两个平行队列：

队列A针对皮肤型红斑狼疮（CLE）或伴皮肤病变的系统性红斑狼疮（SLE）患者，采用CLASI-A评分作为主要评估指标；队列B则通过BICLA应答评估enpatoran对SLE全身症状的影响。

研究结果显示，在皮肤病变方面，enpatoran表现出显著的剂量依赖性疗效，治疗组在第16周就显示出具有统计学意义（p=0.0002）和临床意义的改善，到第24周时高达91.3%的患者达到CLASI-50应答（较基线改善≥50%），60.9%达到CLASI-70应答（较基线改善≥70%），显著优于安慰剂组（38.5%和11.5%）。

同时，该药物还能快速降低干扰素基因特征评分，且安全性良好，未出现新的不良反应。虽然队列B未达到主要终点，但在特定亚组中观察到了潜在疗效信号，完整结果将在2025年EULAR大会上公布。

B队列的主要数据还未完全公布，德国默克预计将在欧洲风湿病协会联盟大会（EULAR 2025）上公布该队列的完整结果。

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参考资料：药明康德