OX40靶向治疗时代是否来临：AD新药罗卡替尼（rocatinlimab）三期研究验证疗效与安全性
伊顿健康导读
特应性皮炎（AD）是一种慢性、反复发作的炎症性皮肤病，主要表现为顽固性皮损、剧烈瘙痒和睡眠障碍，尤其对中重度患者的生活质量影响显著。
目前临床上已有多种免疫抑制剂及针对Th2通路的生物制剂可用，但仍存在部分患者应答不足、长期用药安全性需关注等问题。因此，寻找更为精准、持久且安全的治疗策略，一直是医学界努力的方向。
一、特应性皮炎现有疗法局限 OX40靶点开启治疗新思路
AD的发病机制复杂，除了Th2通路之外，多种T细胞亚群也参与其中，并与疾病的慢性和反复发作密切相关。OX40信号通路是调控T细胞活化、增殖与记忆形成的关键共刺激通路，在AD患者中高度活跃，成为近年来备受关注的治疗靶点。
罗卡替尼（rocatinlimab）便是一种针对OX40受体的人源化单克隆抗体，属于“T细胞再平衡疗法”。它通过靶向并结合OX40受体，选择性抑制并清除致病性的活化T细胞，旨在从源头调节免疫失衡，而非广泛抑制免疫系统。
二、罗卡替尼治疗中重度特应性皮炎 临床验证疗效与安全性
近期，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）发表了罗卡替尼两项全球三期临床研究（IGNITE与HORIZON）的积极结果，为这一新机制疗法提供了扎实证据。
这两项研究均在多个国家开展，针对的是患有中重度AD的成人患者。研究采用随机、双盲、安慰剂对照的设计，主要评估用药24周后的疗效与安全性。
A 核心疗效数据明确
结果显示，在第24周时，接受罗卡替尼300mg治疗的患者组，在皮损显著改善（达到EASI-75）和皮损基本清除或完全清除（vIGA-AD评分0或1分） 这两个主要终点上，比例均显著高于安慰剂组。
具体来看：
l 在IGNITE研究中，300mg组有42%的患者达到EASI-75，150mg组为36%，安慰剂组为13%。
l 在HORIZON研究中，300mg组有33%的患者达到EASI-75，安慰剂组为14%。
此外，研究也观察到患者在瘙痒程度、睡眠质量、生活质量以及手部/面部特定部位皮损等关键次要终点上获得具有临床意义的改善。疗效随着治疗时间延长持续增强，且在停药后仍能维持一段时间。
B 安全性整体良好
在安全性方面，罗卡替尼组与安慰剂组的不良事件总体发生率相近，多数为轻中度。较常见的不良反应包括发热、鼻咽炎、头痛、寒战等，其中发热、头痛等多与注射相关，常出现于首次给药后，多为暂时性，很少导致治疗中断。研究中未报告死亡病例。
ROCKET-IGNITE和ROCKET-HORIZON研究安全性人群中的治疗期间出现的不良事件总结
药媒温馨提示：
国产原研 OX40L 单抗 （信达生物IBI356项目）；
国际前沿 OX40 单抗 Amlitelimab（赛诺菲 EFC17599 项目）正在招募临床志愿者。
三、靶向OX40通路：罗卡替尼为中重度AD患者提供新治疗选择
这两项研究首次在三期临床试验层面，证实了靶向OX40受体通路治疗AD的有效性与安全性。罗卡替尼通过特异性调节致病性T细胞，为AD患者，尤其是现有疗法效果不佳的难治性患者，提供了一个新的治疗方向。
当然，研究也存在一些局限性，例如24周的观察期尚不足以完全评估长期疗效与安全性，入组患者多为难治人群可能影响疗效绝对值等。其长期效果与影响，仍需在更长时间的临床应用中进一步观察。
总的来说，罗卡替尼的出现，丰富了中重度特应性皮炎的治疗格局，为患者和医生带来了一个新的、作用机制不同的靶向治疗选择。我们期待未来有更多真实世界数据的积累，以更好地指导临床实践。
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参考文献：
[1]Guttman-Yassky E, Kabashima K, Worm M, et al. Efficacy and safety of rocatinlimab for the treatment of moderate-to-severe atopic dermatitis in ROCKET-IGNITE and ROCKET-HORIZON: two global, double-blind, placebo-controlled, randomised phase 3 clinical trials[J]. The Lancet, 2025.
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