伊顿健康导读

近日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，辉瑞公司已启动一项针对6岁至＜12岁重度斑秃儿童患者的利特昔替尼全球III期临床试验。

儿童临床试验设计严谨，全球范围同步推进

该项临床试验采用随机、双盲、安慰剂对照的多中心国际研究设计，具有较高科学严谨性。

研究计划在全球共纳入260名受试者，其中国内计划纳入35名，国际部分纳入225名。

受试者将被随机分配接受每日一次口服利特昔替尼30mg、50mg或相应剂量安慰剂的治疗。

值得注意的是，该研究已于2025年8月28日成功完成国际首例患者入组，意味着试验已进入实际执行阶段。

利特昔替尼创新机制为斑秃带来新突破

斑秃是一种常见的自身免疫性脱发性疾病，其发病机制复杂，患者不仅面临毛发脱失的外观改变，更常伴随焦虑、抑郁等心理问题，严重影响生活质量。长期以来，临床治疗手段有限，传统治疗方法效果不尽如人意且不良反应较多。

利特昔替尼作为一种新型口服选择性JAK3/TEC激酶家族双通道抑制剂，通过精准抑制免疫异常激活通路，阻断炎症信号传导，为斑秃治疗提供了新的作用机制。该药已于2023年6月率先于美国获批上市，并于同年10月获准进入中国市场，用于治疗12岁及以上青少年和成人的重度斑秃患者。

百例患者真实世界研究发布，疗效与安全性获进一步验证

与此同时，利特昔替尼在真实临床环境中的疗效和安全性数据也逐渐积累。近期，由北京大学人民医院皮肤科周城教授团队与吉林大学白求恩第一医院李洪霞教授团队合作开展的一项多中心回顾性真实世界研究正式发表于国际权威期刊。

研究设计

该研究收录了2023年12月至2025年2月期间国内3个中心共100例接受利特昔替尼治疗至少3个月的斑秃患者数据，并对其治疗效果与安全性进行了系统分析。

研究纳入的患者包括男性45例，女性55例，平均年龄为26.12±11.22岁。患者疾病亚型多样，涵盖斑块型斑秃（36例，36.00%）、急性弥漫性及全秃（5例，5.00%）、蛇形秃（14例，14.00%）、sisaipho脱发（1例，1.00%）、全秃（6例，6.00%）和普秃（38例，38.00%）。合并症方面，部分患者伴有甲状腺疾病（10.00%）、过敏性鼻炎/哮喘（9.00%）、特应性皮炎（6.00%）及荨麻疹（6.00%）。值得注意的是，有84%的患者曾接受过其他系统性治疗，其中36例曾使用其他JAK抑制剂，但因疗效不足、复发或不耐受而停药。

疗效分析：效果更优人群特征

疗效分析显示，所有组别患者的SALT评分中位数均呈现持续下降趋势，并且在病情较轻的患者中见效更早、效果更为显著。尤其斑块型AA患者实现SALT 50及SALT 75应答的比例显著高于全秃、普秃等更广泛脱发类型的患者（P<0.05）。

通过逻辑回归分析发现，女性患者（OR=0.233；P=0.012）、基线SALT评分较低（OR=0.959/单位；P=0.022）是达到SALT≤20治疗效果的积极预测因素。

特别发现的是，在重度AA（SALT≥50）患者中，未累及眉毛或睫毛的患者实现良好治疗结局的可能性更高（OR=3.659；P=0.024），而年龄与病程长短未显示显著相关性。

除了客观指标改善，研究还关注患者生活质量变化。结果显示，随着治疗进行和毛发再生，患者自信心增强、社会参与意愿提升，心理压力得到明显缓解。

安全性

在安全性方面，该真实世界研究中观察到的不良反应与既往临床试验报告一致，整体耐受性良好。常见不良事件包括毛囊炎（12.00%）、痤疮（6.00%）、头晕及头痛（3.00%）。实验室检查未发现血常规、肝肾功能等出现具有临床意义的异常变化。

至随访结束时，共21例患者停止治疗，其中9例因疗效不佳，8例因病情缓解自行停药，另有2例因家庭因素、1例因妊娠、1例因费用问题中止。停药患者中有11例继续接受随访，其中3例出现复发。

利特昔替尼不仅在成人及青少年斑秃治疗中展现出持续疗效和可靠安全性，目前也正通过严格的临床试验向低龄儿童患者群体拓展。最新发布的真实世界研究进一步佐证了该药在不同亚型、不同严重程度斑秃患者中的治疗价值，同时提示女性、未累及眉睫及基线评分较低者可能获益更佳。

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